En un impresionante avance médico, un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. recibió el primer tratamiento de edición genética personalizado para una rara condición metabólica. Este tratamiento fue desarrollado en menos de siete meses por un equipo de más de 45 científicos y médicos, marcando un gran hito en la lucha contra enfermedades genéticas raras. Lo más notable es que esta terapia se diseñó específicamente para corregir un error de ADN singular en el bebé y representa el potencial de la edición genética adaptada a las necesidades individuales de los pacientes.
Los investigadores utilizaron una versión avanzada de la tecnología CRISPR, conocida como edición base, que permite reemplazar una sola letra de ADN en una ubicación exacta, un enfoque distinto al de eliminar genes. KJ, quien nació con un trastorno metabólico que puede ser mortal, recibió tres dosis del tratamiento que le podría facilitar un futuro más saludable. A pesar de que no se pueden extraer conclusiones definitivas sobre la efectividad de la terapia sin una biopsia, las señales iniciales indican que KJ está progresando positivamente.
Este caso no solo subraya las posibilidades de la medicina personalizada, sino que también destaca los desafíos que enfrenta la industria para desarrollar tratamientos efectivos para condiciones extremadamente raras. A medida que los avances continúan y se exploran nuevas formas de ofrecer tratamientos a los pacientes, se hace urgente encontrar un equilibrio que permita a las empresas recuperar los costos y avanzar en la accesibilidad de estas innovaciones médicas. El futuro de la medicina podría cambiar radicalmente, con tratamientos únicos diseñados específicamente para cada paciente en el horizonte.
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