Un equipo de más de 45 científicos ha logrado un avance impresionante al tratar a Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr., un bebé que padecía una condición metabólica mortal, con el primer medicamento de edición genética personalizado. Este tratamiento marca un hito en la medicina, demostrando que es posible corregir errores específicos en el ADN de un individuo en menos de siete meses. KJ, que nació en agosto, mostraba síntomas que comprometían su vida debido a un error en el gen CPS1, vital para la producción de una enzima necesaria para procesar el amoníaco.
Los investigadores utilizaron una nueva versión de la tecnología CRISPR, conocida como edición base, que permite reemplazar letras específicas de ADN. Aunque este tratamiento fue diseñado específicamente para KJ y probablemente no se repetirá, abre las puertas a un futuro en el que se podrían crear terapias personalizadas para otros niños que sufren enfermedades genéticas raras. A pesar de los altos costos asociados, se espera que la medicina personalizada evolucione, permitiendo potencialmente tratar condiciones también en órganos como el cerebro.
El progreso de KJ es alentador; después de recibir tres dosis gradualmente más fuertes del tratamiento, los médicos han notado que está creciendo y prosperando, lo cual sugiere que el tratamiento ha tenido al menos un éxito parcial. Este caso no solo resalta el potencial de la edición genética, sino también la necesidad urgente de desarrollar un modelo sostenible que permita ofrecer tratamientos a más pacientes con enfermedades ultrararas. La ciencia avanza, y con ella, la esperanza de un futuro mejor para los que sufren de condiciones genéticas.
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