Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con un nuevo medicamento de edición genética personalizado, lo que marca un hito en la medicina. Este tratamiento ha sido desarrollado en menos de siete meses para abordar una rara condición metabólica que pone en peligro su vida, demostrando la promesa de la edición genética personalizada para tratar enfermedades poco comunes. La técnica utilizada se basa en una avanzada versión de CRISPR, conocida como edición de bases, que permite corregir letras específicas en el ADN del paciente.
Después de que se identificara que KJ sufría de una enfermedad metabólica debido a un error genético, los médicos propusieron esta solución innovadora a sus padres. El equipo de medicina y ciencia que participó en este esfuerzo involucró a más de 45 expertos y requirió autorización de la FDA para intentar el tratamiento. Aunque los resultados aún son preliminares, KJ ha recibido tres dosis del tratamiento y, según los médicos, muestra signos de mejora, creciendo y prosperando a medida que avanza su tratamiento.
El caso de KJ no solo resalta el potencial de la edición genética para cambiar vidas, sino que también pone de manifiesto los retos que enfrentan los tratamientos personalizados debido a su alto costo y la dificultad de aplicarlos a condiciones raras. Con el creciente interés en la terapia génica, los investigadores están buscando formas de escalar tratamientos personalizados para que más pacientes puedan beneficiarse en el futuro. Esto plantea una nueva era en la medicina, donde las soluciones individuales pueden ser la clave para combatir enfermedades raras y complejas.
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