En un hito revolucionario, un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado. Este tratamiento, diseñado en menos de siete meses, busca corregir un error específico en su ADN que causa una rara condición metabólica. La intervención resalta el potencial de la tecnología de edición genética, específicamente una nueva versión de CRISPR conocida como ‘base editing’, capaz de reemplazar letras específicas en el ADN.
El procedimiento involucró a más de 45 científicos y médicos, y a pesar de ser una solución única, su éxito inicial plantea grandes interrogantes sobre el futuro de este tipo de medicina. Aunque KJ ha recibido tres dosis del tratamiento y muestra signos de mejoría, los expertos reconocen que la mayoría de las condiciones genéticas raras no generan suficiente retorno económico para justificar el desarrollo de tratamientos similares. Este dilema financiero podría limitar la disponibilidad de curas personalizadas en el futuro.
A medida que avanzamos hacia un futuro en el que se espera que los tratamientos se adapten específicamente a las necesidades genéticas de una persona, se hace evidente la necesidad de encontrar formas de estandarizar y hacer accesible la edición genética. Con el notable avance en el caso de KJ, la terapia personalizada podría abrir la puerta a tratamientos únicos que antes se consideraban imposibles, revolucionando así nuestra comprensión y manejo de enfermedades raras.
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