Un bebé de nombre Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con un tratamiento de edición genética altamente personalizado que promete revolucionar la medicina. Este tratamiento pionero se diseñó específicamente para corregir una mutación genética responsable de una grave enfermedad metabólica. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos logró desarrollar y administrar este innovador tratamiento, lo que marca un hito significativo en la edición genética dirigida a casos individuales.
La intervención se realizó utilizando una nueva tecnología de CRISPR denominada edición de bases, que permite sustituir letras específicas del ADN. Aunque este avance es prometedor, también pone de manifiesto los desafíos que enfrenta la industria, ya que la mayoría de las enfermedades genéticas raras son demasiado inusuales para que las empresas obtengan beneficios al desarrollar tratamientos. En el caso de KJ, los investigadores se apresuraron a obtener la aprobación del FDA para llevar a cabo el tratamiento experimental, lo que generó esperanzas de un futuro sin enfermedades genéticas devastadoras.
Los primeros signos de éxito han empezado a aparecer, ya que KJ ha recibido tres dosis del tratamiento sin complicaciones y está mostrando un desarrollo positivo. Mientras el equipo de médicos supervisa cuidadosamente su progreso, este caso destaca la necesidad urgente de encontrar un modelo viable para escalar tratamientos personalizados. Con el avance de la ciencia, se espera que algún día la secuenciación del ADN de los pacientes lleve a tratamientos individualizados y eficaces para condiciones que actualmente carecen de cure.
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