En un avance sin precedentes, un bebé ha sido tratado con un innovador medicamento personalizado de edición genética, resaltando el potencial de esta tecnología para tratar enfermedades genéticas extremadamente raras. Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr., quien nacieron con un desorden metabólico letal, fue objeto de un tratamiento desarrollado por un equipo de más de 45 científicos en menos de siete meses, marcando la primera vez que se aplica un tratamiento de edición genética diseñado específicamente para un individuo.
Los médicos utilizaron una nueva versión de la tecnología CRISPR, conocida como edición de bases, para corregir un error en un solo par de letras del ADN que inhibía una enzima crucial. Aunque no se puede cuantificar el costo total de este esfuerzo, se estima que tratamientos personalizados como este podrían llegar a costar cantidades comparables a los trasplantes de hígado. A pesar de los riesgos y obstáculos, los investigadores están entusiasmados con la idea de que un día, tal vez, los tratamientos de este tipo se conviertan en la norma para ayudar a los niños enfermos a recibir atención médica oportuna y eficaz.
Por ahora, KJ ha recibido tres dosis del tratamiento y muestra signos de mejoría, aunque el seguimiento de su condición es vital para entender el verdadero impacto del tratamiento. Este caso pone de relieve la necesidad urgente de desarrollar métodos para proporcionar tratamientos personalizados a una mayor cantidad de pacientes, puesto que muchos trastornos genéticos son raros y, hasta ahora, han sido desatendidos por la industria. El futuro de la medicina podría depender de este tipo de innovación, abriendo puertas a la curación de diversas condiciones genéticas en el futuro.
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