Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con un innovador medicamento de edición genética diseñado específicamente para él. Este tratamiento utilizará una versión avanzada de la tecnología CRISPR conocida como base editing, que permite alterar un solo nucleótido en su ADN. Este esfuerzo resalta tanto la promesa de la edición genética personalizada como los retos que enfrenta para tratar enfermedades genéticas extremadamente raras.
El pequeño KJ presenta una condición metabólica fatal causada por un error en su gen CPS1. Debido a su diagnóstico temprano, los médicos lograron diseñar y desarrollar la terapia en menos de siete meses, lo que marca un hito en la medicina personalizada. A pesar del optimismo sobre el tratamiento, los expertos advierten que este tipo de soluciones podrían ser demasiado costosas para implementarse ampliamente, dado que muchas enfermedades raras no generan suficiente retorno de inversión.
El caso de KJ sugiere que en el futuro, los padres podrían llevar a sus hijos enfermos a clínicas donde se secuenciaría su ADN, y recibirían tratamientos personalizados rápidamente. Sin embargo, el dilema persiste: aunque la tecnología de edición genética muestra un potencial increíble, el acceso a estas innovaciones sigue siendo limitado. A medida que la ciencia avanza, es crucial encontrar formas de hacer que estos tratamientos sean accesibles para todos los que los necesitan.
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