Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con la primera droga de edición genética personalizada, diseñada específicamente para corregir un error en su ADN. Este tratamiento, que fue elaborado en menos de siete meses, se utiliza para abordar una condición metabólica mortal que afecta a KJ, causada por una errata genética. La intervención marca un momento histórico en la medicina, ya que es la primera vez que se utiliza la edición genética de manera tan específica para un solo individuo.
Los médicos y científicos detrás de esta innovadora terapia utilizaron una versión avanzada de la tecnología CRISPR, conocida como edición base, que permite sustituir una letra de ADN en un lugar preciso. Aunque el tratamiento de KJ es único y probablemente nunca se volverá a utilizar, subraya el potencial de la edición genética para transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras. La familia de KJ dio su consentimiento para el tratamiento tras ser informada de la posibilidad de sobrellevar la enfermedad que le causaba una acumulación mortal de amoníaco.
A pesar de que los primeros signos indican que el tratamiento ha tenido éxito parcial y el niño está progresando, existe una creciente preocupación sobre cómo escalar este tipo de tratamientos para que sean accesibles a todos los que los necesiten. Con la promesa de la edición genética a la vista, los expertos instan a que se tomen medidas para hacer estas terapias disponibles y asequibles, garantizando que los avances científicos no se queden solo en proyectos experimentales.
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