Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con un innovador medicamento personalizado de edición genética, marcando un hito en la medicina moderna. Este tratamiento fue diseñado específicamente para corregir un error particular en su código genético, una tarea que los investigadores lograron completar en menos de siete meses. La condición mortal que enfrenta KJ se debe a una falla en un gen que impide la producción de una enzima vital, lo que podría haberle costado la vida sin intervención.
Los médicos, liderados por un equipo de más de 45 científicos y médicos, utilizaron una nueva versión de la tecnología CRISPR, llamada edición base, que permite reemplazar una letra específica de ADN en el lugar correcto. Tras el nacimiento del bebé en agosto, los médicos notaron su letargo y, tras realizar pruebas, confirmaron la presencia de un desorden metabólico. Después de que los padres accedieran al tratamiento experimental, el equipo se movió rápidamente para diseñar, probar y obtener la aprobación del medicamento para tratar a KJ.
A pesar de que es prematuro determinar con exactitud la efectividad del tratamiento, los médicos han observado signos positivos en el desarrollo de KJ, quien ha recibido tres dosis sin complicaciones. Este caso destaca la promesa de una medicina más personalizada, donde, en un futuro, los padres podrían llevar a sus hijos enfermos a clínicas para recibir tratamientos específicos basados en su ADN. Sin embargo, esto también subraya el desafío actual de convertir esta innovación en tratamientos accesibles para condiciones muy raras, una necesidad urgente que la comunidad científica está comenzando a abordar.
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