En un avance revolucionario, un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado, diseñado específicamente para corregir un error en su ADN que causa una condición metabólica mortal. Este tratamiento, que se desarrolló en menos de siete meses, utiliza una nueva tecnología de edición genética conocida como base editing, capaz de reemplazar una sola letra en el contenido genético del paciente. Lo que hace que este caso sea excepcional es que representa un enfoque a la medicina que podría cambiar la vida de aquellos que sufren de enfermedades genéticas raras.
El proceso de tratamiento involucró a más de 45 científicos y médicos, quienes se unieron para crear un medicamento que pudiera corregir la anomalía genética en el bebé. La familia de KJ estaba preocupada por su salud tras ser diagnosticado con una condición que, sin intervención, podría haber demostrado ser fatal. Después de obtener la aprobación de la FDA, el tratamiento se aplicó en tres dosis, y aunque aún no se puede confirmar completamente su efectividad, los médicos aseguran que KJ está mostrando señales de mejora y ‘creciendo y prosperando’.
Este caso no solo subraya el enorme potencial de la edición genética personalizada, sino que también resalta los retos que enfrenta la industria. La dificultad radica en que muchos de los trastornos genéticos son tan poco comunes que resulta poco rentable desarrollar tratamientos específicos para ellos. Sin embargo, el éxito de la terapia de KJ destaca la necesidad urgente de encontrar soluciones que permitan escalar estos tratamientos innovadores, potencialmente brindando esperanza a miles de personas que padecen condiciones genéticas raras en el futuro.
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