Un impresionante avance en la medicina ha sido logrado con el tratamiento de un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr., quien fue tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado en el mundo. Este tratamiento, diseñado específicamente para corregir una mutación genética que causaba una grave condición metabólica, demuestra el potencial del uso de la edición genética para enfrentar enfermedades raras. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos y médicos trabajó arduamente para desarrollar esta terapia única, utilizando una nueva tecnología de edición de genes que permite reemplazar una sola letra de ADN en un lugar específico.
El desafío de tratar enfermedades genéticas extremadamente raras es significativo, y muchos expertos advierten sobre una crisis en la tecnología de edición genética, ya que los costos de desarrollo de tratamientos para condiciones poco comunes son altos. En este caso, KJ recibió tres dosis creciente del tratamiento, y aunque no se ha realizado una biopsia para confirmar su éxito total, los médicos informan que el bebé está creciendo y prosperando, sugiriendo que la terapia ha tenido por lo menos un efecto positivo parcial. Esto ofrece esperanzas de que se puedan convertir condiciones mortales en formas más manejables de enfermedad.
A medida que la ciencia avanza, el futuro podría ver un escenario en el que los padres lleven a sus hijos enfermos a clínicas donde se secuenciará su ADN, permitiendo tratamientos individualizados. Sin embargo, los tratamientos de edición genética deben encontrar una manera de volverse económicamente viables para aquellos que más los necesitan. El caso de KJ subraya la urgencia de encontrar soluciones para brindar tratamientos personalizados a un mayor número de pacientes y muestra cómo la medicina está a un paso de convertirse en una experiencia más adaptada a las necesidades individuales de cada persona.
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