Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con un revolucionario medicamento de edición genética personalizado, marcando la primera vez que se utiliza una terapia específica para un individuo en el ámbito médico. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos y médicos desarrolló un tratamiento que corrige un error en su ADN, responsable de una condición metabólica potencialmente mortal. A través de esta iniciativa, los expertos han demostrado la promesa y precisión que ofrecen las nuevas tecnologías de edición genética.
KJ nació con un trastorno metabólico que causa una acumulación de amoníaco en su cuerpo, la cual puede ser mortal sin un trasplante de hígado. Los investigadores utilizaron una versión avanzada de la tecnología CRISPR, conocida como edición de bases, que permite reemplazar una sola letra del ADN en una ubicación específica. A pesar de sus éxitos iniciales, los especialistas advierten que este tipo de tratamientos personalizados puede ser demasiado costoso para ser viables comercialmente, planteando preguntas cruciales sobre el futuro del acceso a la medicina genética.
A medida que KJ continúa recibiendo el tratamiento y mostrando signos de mejora, se abre un nuevo capítulo en el tratamiento de enfermedades raras. Este caso no solo resalta el potencial de la edición genética, sino que también subraya la urgencia de encontrar formas innovadoras de hacer estos tratamientos accesibles para más pacientes, especialmente aquellos con trastornos genéticos raros. El futuro de la medicina personalizada podría implicar que, pronto, los padres lleven a sus hijos a clínicas para recibir terapias diseñadas específicamente según su ADN.
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