Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido el primer paciente tratado con un medicamento de edición genética personalizado, diseñado en menos de siete meses. Él padece una rara condición metabólica causada por un error crítico en su ADN. Este tratamiento pionero marca un hito en la medicina, mostrando el potencial de la edición genética a medida para combatir enfermedades extremadamente raras.
El tratamiento se basa en una nueva versión de la técnica CRISPR llamada edición base, que permite corregir errores específicos en el ADN. A pesar de los avances, el alto costo de estos tratamientos personalizados plantea un desafío significativo, ya que muchas condiciones son tan raras que las empresas no pueden recuperar sus inversiones. Sin embargo, los médicos creen que este tipo de terapias podría ser el futuro, no solo para ciertas enfermedades hepáticas, sino también para trastornos neurológicos y musculares.
A pesar de que el tratamiento de KJ ha mostrado signos iniciales de éxito y el niño está creciendo y prosperando, la comunidad científica enfrenta un dilema: cómo escalar y estandarizar estos tipos de tratamientos para que estén disponibles a quienes los necesiten. Este caso no solo destaca los vínculos entre la genética y la medicina, sino también la necesidad urgente de encontrar modelos sostenibles para la edición genética personalizada.
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