Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con un revolucionario medicamento personalizado de edición genética, marcando un hito en la medicina. Este tratamiento innovador fue diseñado específicamente para corregir la secuencia de ADN que causaba una grave enfermedad metabólica. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos y médicos logró desarrollar esta terapia que promete ser el futuro de los tratamientos médicos.
La edición genética utilizada en KJ se basa en una avanzada tecnología CRISPR conocida como ‘base editing’, que permite reemplazar una sola letra de ADN. Aunque no se puede estimar el costo de este tratamiento personalizado, se prevé que en el futuro los procedimientos similares podrían ser tan caros como un trasplante de hígado. A pesar de sus desafíos financieros, el éxito inicial en el tratamiento de KJ sugiere un futuro en el que los niños enfermos recibirán terapias a medida basadas en sus perfiles genéticos.
El progreso de KJ es alentador; ha recibido tres dosis de tratamiento y, aunque los médicos no pueden confirmar completamente su efectividad sin realizar una biopsia, el bebé está creciendo y desarrollándose bien. Este caso destaca la urgencia de avanzar en la accesibilidad de tratamientos personalizados y plantea preguntas sobre cómo escalar esta forma de medicina para beneficiar a más pacientes con enfermedades raras.
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