Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con un innovador medicamento de edición genética personalizado, marcando un hito en la medicina. Este tratamiento, diseñado en menos de siete meses, busca corregir una mutación genética responsable de una rara condición metabólica mortal. Los médicos han señalado que esta es la primera vez que un enfoque de edición genética se adapta específicamente a un individuo, abriendo un nuevo horizonte en la lucha contra enfermedades genéticas casi irreversibles.
El tratamiento se construyó utilizando una versión avanzada de la tecnología CRISPR, conocida como edición base, que puede reemplazar una sola letra de ADN en un lugar específico. Aunque el tratamiento se ha administrado con éxito, los expertos advierten que su costo y la rareza de estas condiciones pueden limitar la viabilidad de tales tratamientos en el futuro. Sin embargo, la esperanza crece, ya que los investigadores creen que esta técnica podría revolucionar el manejo de enfermedades genéticas, evitando que los pacientes mueran prematuramente a causa de errores en su ADN.
KJ no solo ha recibido el tratamiento sin complicaciones, sino que también muestra señales tempranas de mejora en su estado de salud. Este caso singular sugiere un futuro en el que los tratamientos personalizados se conviertan en la norma, permitiendo a los pacientes recibir terapia adaptada a sus perfiles genéticos. No obstante, el campo aún enfrenta el desafío de hacer que estos costos sean sostenibles y accesibles para aquellos que más los necesitan, lo que destaca la urgencia de avanzar en la investigación y comercialización de la edición genética.
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