En un avance médico sin precedentes, un bebé llamado KJ fue tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado, diseñado específicamente para corregir una mutación genética única que provoca una condición metabólica potencialmente mortal. Este innovador enfoque, que se desarrolla en menos de siete meses, marca un hito en la personalización de tratamientos médicos en el contexto de enfermedades genéticas extremadamente raras.
El tratamiento, basado en una versión mejorada de la tecnología CRISPR conocida como edición de bases, permitió a los médicos modificar una sola letra de ADN en las células de KJ. Aunque el procedimiento ha mostrado signos iniciales de éxito, aún no se ha determinado su eficacia completa debido a la necesidad de biopsias invasivas. Las expectativas son altas, ya que KJ está creciendo y prosperando tras recibir múltiples dosis del tratamiento, lo que ofrece esperanza en su lucha contra esta enfermedad devastadora.
Sin embargo, este caso también pone de relieve un gran desafío en la medicina moderna: el costo de tratamientos personalizados. A pesar de su éxito inicial, la realización de terapias de este tipo para enfermedades raras se enfrenta a obstáculos financieros significativos. La comunidad médica y científica se encuentra ahora ante la pregunta de cómo escalar la personalización en los tratamientos genéticos, una tarea urgente si se quiere atender a todos los pacientes que podrían beneficiarse de estos avances.
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