Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido sometido al primer tratamiento de edición genética personalizado, mostrando la promesa de una nueva técnica para enfermedades genéticas raras. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos y médicos diseñó un medicamento específico que busca corregir un error en el ADN del niño, el cual padece una condición metabólica fatal. Este tratamiento representa un hito en el uso de tecnologías de edición genética adaptadas para un solo individuo.
El avance se llevó a cabo utilizando una novedosa versión de la tecnología CRISPR, conocida como edición base, que permite reemplazar letras específicas del ADN en lugar de simplemente eliminarlas. Aunque los resultados son preliminares, el médico a cargo del tratamiento, Rebecca Ahrens-Nicklas, ha señalado que KJ está creciendo y mostrando señales iniciales de mejoría. Sin embargo, el costo de tales tratamientos personalizados plantea un gran desafío, dado que muchas enfermedades son tan raras que las empresas no pueden recuperar sus inversiones.
Este caso marca un posible futuro en el que los padres de niños enfermos pueden recibir tratamientos personalizados basados en el ADN de sus hijos. No obstante, actualmente este tipo de terapia es muy onerosa y para enfermedades específicas. A medida que el tratamiento de KJ demuestra resultados prometedores, la comunidad médica enfrenta la urgente necesidad de desarrollar soluciones para ampliar el acceso a la edición genética y hacerla viable para un mayor número de pacientes con condiciones ultra-raras.
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