Revolucionaria terapia genética mejora la vida de un bebé con enfermedad rara, ¡descubre cómo!

Recientemente, un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. recibió un tratamiento pionero de edición genética, marcado como el primero personalizado para un individuo. Este enfoque innovador busca corregir errores específicos en el ADN que causan condiciones metabólicas mortales. En la búsqueda de una cura rápida, un equipo de más de 45 científicos diseñó una terapia en menos de siete meses, utilizando una nueva tecnología de CRISPR conocida como edición de bases, que permite la modificación precisa de un único nucleótido en el ADN del paciente.

KJ, que nació con un trastorno metabólico raro debido a una alteración genética, recibió tres dosis de esta terapia experimental, con cada dosis aumentando en fuerza. Aunque todavía no se han realizado pruebas definitivas para evaluar el éxito completo del tratamiento, su médico ha observado que el bebé está creciendo y prosperando, lo que podría indicar que la intervención ha tenido al menos un éxito parcial, transformando su condición a una forma más leve de la enfermedad.

Este caso destaca la promesa y los desafíos de la edición genética personalizada. Mientras que la tecnología tiene el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas raras, las dificultades económicas y la naturaleza única de tales tratamientos hacen cuestionar su viabilidad a gran escala. La comunidad científica enfatiza la necesidad de desarrollar modelos que permitan la producción eficiente y rentable de tratamientos personalizados, con el objetivo de llevar esta esperanza a más pacientes en el futuro.