En un hito sorprendente para la medicina, un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido sometido al primer tratamiento de edición genética personalizado para corregir un grave trastorno metabólico. Este enfoque innovador, que combina la nueva tecnología de edición de genes llamada base editing, ha sido diseñado en menos de siete meses para corregir un específico error de ADN que causaba problemas de salud en el pequeño. A través de este tratamiento, los médicos han marcado un nuevo rumbo en la manera de abordar enfermedades genéticas raras.
La intervención, que involucró a más de 45 científicos y médicos, destaca tanto el potencial como los desafíos del uso de la edición genética para condiciones extremadamente raras. A pesar de su éxito inicial, al ser un tratamiento único, muchos expertos advierten sobre la dificultad de desarrollar terapias similares para otros trastornos poco comunes, dados los altos costos y la falta de rentabilidad para las empresas biotecnológicas.
Los resultados preliminares son prometedores, con KJ mostrando signos de mejora sin complicaciones. Esto plantea la posibilidad de un futuro en el que se ofrecerán tratamientos personalizados de manera rápida, aunque actualmente aún enfrenta retos significativos de escalabilidad y viabilidad económica. Los investigadores continúan trabajando en optimizar estos enfoques para que un mayor número de pacientes pueda beneficiarse de estos avances.
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