Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento personalizado de edición genética, un hito en la medicina. Los médicos desarrollaron este tratamiento en menos de siete meses para corregir un error genético específico que causaba una condición metabólica mortal en el pequeño. Este avance destaca las posibilidades de la edición genética personalizada, diseñada específicamente para un individuo, lo que representa un cambio de paradigma en el tratamiento de enfermedades raras.
El tratamiento se basa en una tecnología llamada base editing, que permite reemplazar una única letra de ADN en un lugar específico, a diferencia de versiones anteriores de CRISPR que solo eliminaban genes. A pesar del éxito preliminar del tratamiento, que ha mostrado signos positivos en el crecimiento y desarrollo de KJ, los expertos advierten sobre los desafíos económicos de la edición genética, ya que muchos trastornos son tan raros que no justifican el costo de desarrollar tratamientos.
El caso de KJ pone de relieve la brecha entre el potencial de la edición genética y su disponibilidad para quienes la necesitan. Aunque el tratamiento personalizado muestra promesas, la creación de tratamientos a gran escala sigue siendo un desafío crítico. La esperanza es que este avance impulse la búsqueda de soluciones para que en el futuro, tratamientos como este sean accesibles para más niños y enfermedades raras, marcando así el comienzo de una nueva era en la medicina.
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