Un hito en la medicina se ha alcanzado con el tratamiento de un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr., quien fue el primero en recibir un medicamento de edición genética diseñado especialmente para él. Este innovador enfoque, desarrollado en menos de siete meses, busca corregir un error genético que causaba una condición metabólica mortal. La comunidad científica ha aclamado este avance, señalando que representa una promesa para el futuro del tratamiento de enfermedades raras.
El equipo de médicos, liderado por Kiran Musunuru, utilizó una nueva técnica de CRISPR conocida como edición básica, capaz de sustituir letras específicas en el ADN. La singularidad de este tratamiento radica en que fue creado para un individuo específico, lo que resalta los desafíos y oportunidades que presenta la edición genética personalizada. Aunque el tratamiento fue un éxito inicial, las complicaciones económicas relacionadas con el desarrollo de tratamientos para condiciones ultra-raras plantean preguntas sobre su viabilidad a largo plazo.
Los investigadores están contemplando un futuro en el que la secuenciación del ADN de los niños enfermos permitirá tratamientos personalizados de manera rápida y eficiente. Sin embargo, el caso de KJ destaca la brecha entre el potencial de la edición genética y la realidad de su acceso. A medida que la ciencia avanza, la necesidad de encontrar formas de escalar estos tratamientos se vuelve más urgente, especialmente considerando la posibilidad de que un enfoque similar pueda aplicarse a otras enfermedades como la distrofia muscular.
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