Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado, diseñado específicamente para corregir una rareza genética que causa una condición metabólica mortal. Este revolucionario tratamiento marca un hito en la medicina moderna, ya que es la primera vez que se realiza una edición genética adaptada a un individuo singular. El equipo de expertos logró desarrollar esta terapia en menos de siete meses, lo que demuestra el potencial de la edición genética personalizada en el tratamiento de enfermedades raras.
La vida de KJ estaba en juego debido a una anomalía en un gen que provoca una acumulación letal de amoníaco en el organismo. Tras un estrecho trabajo de colaboración entre más de 45 científicos, se creó un tratamiento que corrige un solo error en su ADN. A pesar de su deslumbrante éxito, los investigadores advierten sobre la crisis que enfrenta la tecnología de edición genética, ya que muchos de estos tratamientos son demasiado costosos y poco rentables para su desarrollo a gran escala.
La esperanza que trae el caso de KJ subraya la necesidad urgente de avanzar en la personalización de tratamientos médicos. Aunque el niño ha mostrado signos de mejora y está prosperando, el camino hacia una terapia estandarizada que pueda beneficiar a más pacientes se perfila complicado. Sin embargo, los expertos están trabajando para superar estos obstáculos, lo que podría abrir nuevas puertas al futuro de la medicina, ofreciendo un rayo de esperanza a aquellos afectados por enfermedades genéticas raras.
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