Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizada, un hito impresionante en el campo de la medicina. Este tratamiento, desarrollado en menos de siete meses, se diseñó para corregir una particular mutación genética que provoca una condición metabólica potencialmente mortal. La operación marcó un antes y un después en cómo se puede abordar el tratamiento de enfermedades genéticas extremadamente raras.
El procedimiento utilizó una avanzada tecnología de edición genética llamada base editing, que permite sustituir un solo carácter de ADN. A pesar de su éxito, el equipo de médicos liderado por Rebecca Ahrens-Nicklas advirtió sobre los desafíos que enfrenta esta tecnología; la mayoría de las condiciones que podrían beneficiarse son tan raras que las empresas nunca podrían recuperar los costos de desarrollo. Sin embargo, la esperanza persiste, ya que los médicos creen que este tratamiento podría ser el comienzo de una nueva era para el tratamiento de enfermedades genéticas.
KJ ha recibido tres dosis de este tratamiento innovador y, aunque aún no se han confirmado los resultados, los expertos indican que el bebé está creciendo y funcionando mejor, lo que sugiere que el tratamiento ha tenido al menos algún éxito. Este caso podría sentar las bases para un futuro donde el tratamiento personalizado se vuelva más común, sentando las bases para una era donde las terapias de edición genética puedan estar disponibles para distintas enfermedades, dejando atrás el estigma de las condiciones raras.
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