
Un reciente avance médico ha permitido que un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. reciba el primer tratamiento de edición genética personalizado en un intento de corregir un error en su ADN. KJ, que había sido diagnosticado con una rara enfermedad metabólica provocada por una mutación genética, se convirtió en el primer paciente en recibir un tratamiento diseñado específicamente para él en menos de siete meses. Este enfoque revolucionario podría marcar un nuevo hito en la lucha contra enfermedades genéticas poco comunes.
El equipo de investigación utilizó una nueva técnica conocida como edición base, que permite corregir una sola letra en el ADN para restaurar la función de un gen. Aunque el tratamiento ha sido prometedor y KJ ha mostrado signos de mejora, los expertos advierten que la personalización de tratamientos genéticos puede ser un desafío debido a los elevados costos de desarrollo y la necesidad de un mercado viable. El tratamiento de KJ se diseñó en una carrera contrarreloj luego de que los médicos lo diagnosticaran con una condición que puede ser fatal sin un trasplante de hígado.
Las esperanzas para el futuro se incrementan con el éxito inicial en el tratamiento de KJ, destacando la importancia de buscar soluciones que hagan accesibles estas terapias personalizadas. A pesar de los obstáculos, como el alto costo y la rareza de muchas condiciones genéticas, los avances en la investigación apuntan a un futuro donde se desarrollen tratamientos individualizados para diversas patologías. Este caso podría allanar el camino hacia un nuevo paradigma en la medicina, donde se pueda corregir el ADN de los pacientes de forma rápida y efectiva.
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