Un equipo de científicos ha logrado desarrollar la primera terapia genética personalizada en menos de siete meses para tratar a un bebé, KJ Muldoon Jr., que tenía una rara condición metabólica. Este avance marca un hito en la medicina, donde la corrección precisa de un error en el ADN de un individuo específico es una posibilidad real. KJ, nacido en agosto, mostraba signos de una grave disfunción metabólica relacionada con una letra mal escrita en su gen CPS1, lo que causaba un potencialmente fatal aumento de amoníaco en su organismo.
La terapia se llevó a cabo en un esfuerzo monumental que involucró a más de 45 médicos y científicos, utilizando una innovadora técnica llamada ‘edición base’. Aunque el tratamiento fue diseñado para ser personalizado y, por lo tanto, no se repetirá, el impacto en la vida de KJ es significativo. Hasta ahora, ha recibido tres dosis de la terapia sin complicaciones y muestra signos de mejora. Este éxito, aunque preliminar, es un rayo de esperanza no solo para KJ, sino también para un futuro donde se podrían desarrollar tratamientos personalizados para enfermedades raras.
Sin embargo, la historia de KJ también pone de relieve los desafíos que enfrenta la terapia genética personalizada. La mayoría de las enfermedades genéticas son demasiado raras para que las compañías farmacéuticas recuperen los costos de desarrollo de tratamientos. La promesa de la edición genética se enfrenta a la dura realidad económica, a pesar de que el tratamiento de KJ representa un avance notable. A medida que la ciencia avanza, la necesidad de crear modelos sostenibles para permitir que estos tratamientos lleguen a los pacientes se vuelve cada vez más urgente.
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