Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer fármaco de edición genética personalizado, destacando la promesa de este nuevo tipo de medicina. A los pocos meses de nacer, se descubrió que KJ padecía una rara condición metabólica, y los médicos se embarcaron en la creación de un tratamiento a medida, utilizando una nueva versión de la tecnología CRISPR llamada edición base. Esta intervención podría sentar un precedente en el tratamiento de enfermedades genéticas raras, lo que da esperanza a muchas familias que enfrentan diagnósticos similares.
El proceso para desarrollar el tratamiento de KJ fue rápido y complejo, involucrando a más de 45 científicos y médicos. Tras el diagnóstico inicial, los investigadores lograron crear el fármaco en menos de siete meses y obtener la aprobación para su uso. KJ recibió tres dosis del tratamiento y, aunque los investigadores aún no pueden confirmar completamente su eficacia, hay indicios de que el tratamiento está funcionando, lo cual es un rayo de esperanza en un campo que enfrenta grandes desafíos para abordar condiciones genéticas ultrarare.
El caso de KJ pone de manifiesto un dilema en la biotecnología actual: aunque la tecnología de edición genética tiene el potencial de curar muchas condiciones, la mayoría de estas son tan raras que no resultan rentables para las empresas. Mientras que el tratamiento ha mostrado resultados prometedores, queda por ver cómo se pueden escalar y estandarizar tales terápias para beneficio de otros pacientes. La investigación continúa, y una nueva era de medicina personalizada podría estar más cerca de lo que creemos.
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