Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado, marcando un hito en la medicina moderna. Esta innovadora terapia fue diseñada para corregir un error específico en su ADN, el cual estaba causando una condición metabólica potencialmente mortal. Los médicos alcanzaron esta hazaña en menos de siete meses, adaptando un tratamiento específico para las necesidades del pequeño, lo que representa un avance significativo en el uso de la edición genética para combatir enfermedades raras.
El proceso involucró a un equipo de más de 45 científicos y médicos, quienes utilizaron una nueva técnica de edición genética llamada base editing, capaz de reemplazar letras individuales en el ADN. A pesar de la aparente esperanza que representa este progreso, los expertos advierten sobre los retos que enfrenta la tecnología de edición genética, ya que muchas condiciones son demasiado raras para que las compañías farmacéuticas consideren económicamente viable su tratamiento. En el caso de KJ, la terapia fue diseñada para corregir un error en su gen CPS1, el cual era responsable de su enfermedad.
A medida que KJ continúa recibiendo su tratamiento, los médicos informan que está mostrando signos de mejora, aunque aún es temprano para evaluar el éxito total de la terapia. Este caso ejemplifica el futuro potencial de la medicina personalizada, donde se podrían desarrollar tratamientos individualizados para niños enfermos. Sin embargo, también destaca la necesidad de encontrar soluciones que permitan escalar y hacer accesibles estos tratamientos costosos a quienes los necesiten realmente, especialmente para enfermedades ultrararas que actualmente no están siendo atendidas.
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