Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha recibido un tratamiento revolucionario de edición genética, convirtiéndose en el primer paciente en recibir un medicamento diseñado específicamente para corregir un error genético mortal. Este tratamiento se desarrolló en menos de siete meses y utiliza una nueva tecnología de edición de genes llamada base editing, que permite modificar un solo nucleótido en el ADN con gran precisión.
El tratamiento se llevó a cabo después de que se identificara que KJ sufría de una rara enfermedad metabólica que provoca la acumulación de amoníaco en su organismo, una condición que normalmente es fatal sin un trasplante de hígado. A pesar de la complejidad y el costo del proceso, que podría alcanzar los 800,000 dólares, los médicos trabajan incansablemente para garantizar que esta técnica avanzada pueda ser accesible a más pacientes en el futuro.
Aunque KJ aún no cumple un año, los primeros signos de éxito del tratamiento son prometedores, ya que el bebé está creciendo y mostrando señales de mejora. Este avance en la medicina personalizada destaca el potencial de tratamientos únicos diseñados para condiciones genéticas raras, pero también resalta los desafíos que enfrenta la industria para hacer que tales terapias sean viables y accesibles para más niños con enfermedades similares.
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