Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. fue sometido a un tratamiento innovador de edición genética diseñado específicamente para corregir una rara condición metabólica. Este tratamiento marca un hito en la medicina personalizada, ya que es la primera vez que se utiliza un enfoque de edición genética adaptado a un único individuo. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos y médicos colaboró para desarrollar la terapia que busca corregir un error en el ADN de KJ, el cual le causaba graves problemas de salud.
Utilizando una nueva tecnología de edición genética llamada base editing, los investigadores pudieron dirigirse a una sola letra de su ADN. Aunque el tratamiento fue un hito, también plantea preguntas sobre el futuro de las terapias genéticas, ya que muchas condiciones genéticas son tan raras que no justificarían el alto costo de desarrollo y aprobación de un tratamiento. Sin embargo, el equipo que trató a KJ expresó su esperanza de que este tipo de tratamientos se pueda hacer más accesible y asequible en el futuro.
Actualmente, KJ ha recibido tres dosis del tratamiento y, aunque los investigadores no pueden confirmar su efectividad total sin someterlo a una biopsia, los médicos indican que el niño se está desarrollando y creciendo de manera saludable. Este caso resalta la brecha entre las capacidades de la edición genética y su disponibilidad para quienes más la necesitan. A medida que se avance en este campo, la medicina personalizada podría revolucionar la forma en que se abordan las enfermedades raras, brindando esperanza a muchas familias.
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