Un bebé ha sido tratado con la primera droga de edición genética personalizada, marcando un hito en el mundo de la medicina. Este revolucionario tratamiento se diseñó para corregir una condición metabólica mortal en un niño llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr., quien nació con un error genético raro. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos y médicos trabajó en conjunto para crear esta droga que se aplicó al pequeño, lo que demuestra el potencial de la edición genética para tratar enfermedades extremadamente raras.
El tratamiento se realizó utilizando una versión innovadora de la tecnología CRISPR, que permite reemplazar una sola letra de ADN en un lugar específico. Aunque la edición del ADN del pequeño ha mostrado signos de éxito, los médicos advierten que el costo y la complejidad de desarrollar tratamientos personalizados podrían limitar su disponibilidad. Se estima que el costo de este tipo de tratamientos podría llegar a ser similar al de un trasplante de hígado, que ronda los 800,000 dólares, sin incluir cuidados médicos a largo plazo.
Este caso destaca no solo la promesa y la innovación en el campo de la edición genética, sino también los desafíos que enfrenta la comunidad médica para hacer accesibles estos tratamientos a una población más amplia. La exitosa experiencia de KJ genera expectativas sobre un futuro donde, con secuenciación genética, los padres podrían acceder rápidamente a tratamientos personalizados. Sin embargo, sigue existiendo una brecha entre lo que la tecnología puede ofrecer y la realidad de los tratamientos disponibles para los pacientes.
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