Recientemente, un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. fue tratado con la primera droga de edición genética personalizada del mundo. Este tratamiento marcó un hito al ser específicamente diseñado para corregir una errata en su ADN, lo que demuestra el potencial de las nuevas tecnologías de edición genética. KJ sufría de una rara afección metabólica que, sin intervención, podría haber sido fatal.
El proceso de desarrollo del tratamiento tomó menos de siete meses, involucrando a un equipo de más de 45 científicos y médicos. Usando una innovadora variante de la tecnología CRISPR, los investigadores pudieron reemplazar una letra específica en el gen que causaba la enfermedad. Aunque KJ ha recibido el tratamiento y muestra signos de mejoría, su resultado final aún no es completamente claro, lo que pone de relieve tanto el avance logrado como los retos futuros en la edición genética personalizada.
A pesar del éxito preliminar, esta experiencia también resalta una crisis en la tecnología de edición genética. Aunque podría curar miles de condiciones genéticas raras, el alto costo de desarrollar tratamientos únicos plantea interrogantes sobre su viabilidad futura. Los investigadores se enfrentan al desafío de hacer accesibles estas terapias personalizadas, abriendo un debate urgente sobre cómo se puede escalar esta tecnología para beneficiar a más pacientes.
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