Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado, un tratamiento innovador desarrollado en menos de siete meses. Esta terapia única fue diseñada para corregir un error específico en su ADN, el cual provocaba una condición metabólica potencialmente mortal. Este avance marca un hito en la medicina, ya que es el primer caso documentado de un tratamiento de edición genética adaptado a un individuo específico.
Los investigadores utilizaron una nueva versión de la tecnología CRISPR llamada base editing, que permite reemplazar una sola letra de ADN en una ubicación específica, en lugar de simplemente eliminar genes. Aunque el tratamiento fue exitoso en términos de que el bebé está creciendo y prosperando, los médicos advierten que los tratamientos personalizados son costosos y difíciles de replicar para condiciones raras. La falta de viabilidad económica sigue siendo un desafío importante en el campo de la edición genética.
A pesar de los obstáculos, este experimento sugiere un futuro donde las terapias personalizadas se convierten en la norma para tratar enfermedades raras. Aunque actualmente solo se aplican a ciertos tipos de enfermedades, como las hepáticas, hay esperanzas de que en el futuro se pueda extender a otras condiciones complejas. La situación de KJ resalta la necesidad urgente de encontrar formas de hacer accesibles estos tratamientos innovadores, todos los ojos están puestos en el desarrollo de soluciones que permitan escalar estas técnicas revolucionarias.
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