Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con un innovador medicamento de edición genética personalizado, marcando un hito en la medicina. Este tratamiento único fue diseñado para corregir una mutación específica en su ADN que causaba una enfermedad metabólica peligrosa. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos y médicos logró desarrollar este tratamiento, destacando la rapidez y precisión que ofrecen las nuevas tecnologías de edición genética.
La técnica utilizada se conoce como edición de bases, que permite reemplazar una sola letra de ADN en ubicaciones específicas, a diferencia de versiones anteriores de CRISPR que eliminaban genes. Aunque este tratamiento es un avance emocionante, también plantea desafíos significativos, ya que muchos trastornos genéticos son tan raros que no son viables económicamente para las empresas farmacéuticas desarrollar tratamientos. A pesar de esto, la esperanza es que se puedan encontrar soluciones para que todos los pacientes con enfermedades raras tengan acceso a tratamientos cruciales.
KJ, quien aún no cumple un año, recibió tres dosis del tratamiento y muestra signos de mejoría, lo que podría indicar que la edición genética fue al menos parcialmente exitosa. Sin embargo, es pronto para determinar el impacto total del tratamiento, ya que el equipo de médicos está monitoreando de cerca su crecimiento y desarrollo. Este caso resalta un futuro potencial donde los tratamientos personalizados se conviertan en la norma, aunque los investigadores aún deben encontrar formas de hacer que estos tratamientos sean accesibles y escalables.
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