Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. se convirtió en el primer paciente tratado con un medicamento de edición genética personalizado. Este innovador tratamiento, diseñado en menos de siete meses, busca corregir un error específico en su ADN relacionado con una rara enfermedad metabólica. Este caso marca un avance significativo en la edición de genes, ofreciendo esperanza a aquellos que sufren de enfermedades genéticas raras.
El tratamiento fue desarrollado por un equipo de más de 45 científicos y médicos que utilizaron una nueva técnica de edición genética denominada ‘base editing’. A pesar de los avances, los expertos advierten que la tecnología enfrenta desafíos significativos, ya que muchas de estas enfermedades son tan raras que es poco probable que las empresas recuperen sus costos de desarrollo. Sin embargo, la posibilidad de tratar condiciones genéticas de manera individual trae consigo una visión esperanzadora para la medicina del futuro.
KJ ha recibido tres dosis del tratamiento y, aunque los resultados exactos aún no están claros, los médicos observan señales de que el niño está mejorando. Este caso no solo destaca los logros científicos, sino también la necesidad urgente de encontrar un modelo que permita la creación y aprobación de tratamientos personalizados para enfermedades raras. A medida que la ciencia avanza, se vislumbra un futuro en el que la secuenciación del ADN de un paciente podría conducir a tratamientos rapidísimos y específicos para diversas condiciones.
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