Un bebé, conocido como KJ Muldoon Jr., fue tratado con un revolucionario medicamento de edición genética, el primero de su tipo. Esta intervención se diseñó específicamente para corregir un error de una sola letra en su ADN que causaba una condición metabólica mortal. El tratamiento fue desarrollado por un equipo de más de 45 científicos y médicos en menos de siete meses, destacando las posibilidades ofrecidas por las nuevas tecnologías de edición genética.
KJ, que todavía no ha cumplido un año, recibió tres dosis de esta terapia de edición genética, y aunque los médicos no pueden confirmar su efectividad sin una biopsia, se observan signos tempranos de mejoría. El objetivo de este tratamiento es eliminar la necesidad de un trasplante de hígado al corregir el defecto genético en la base. Este avance muestra la promesa de un futuro en el que tratamientos personalizados podrían ser la norma para enfermedades raras.
Sin embargo, el caso de KJ también resalta los desafíos en la disponibilidad de tratamientos personalizados para condiciones genéticas ultra-raras, que la industria biotecnológica podría considerar poco rentables. A medida que los investigadores trabajan para estandarizar este proceso, existe un sentido de urgencia para desarrollar un modelo que permita llevar tratamientos como el de KJ a más pacientes, sin dejar de lado las complejidades éticas y económicas que esto conlleva.
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