Un bebé llamado KJ ha sido el primero en recibir un tratamiento de edición genética diseñado específicamente para él, destacando los avances en esta tecnología. KJ sufre de una rara enfermedad metabólica que se debe a un error de un solo gen, y los médicos lograron desarrollar un fármaco de edición genética en menos de siete meses. Este hito marca una revolución en la medicina personalizada y la posibilidad de tratar enfermedades genéticas raras con mayor precisión.
El equipo de científicos y doctores utilizó una nueva forma de tecnología CRISPR llamada ‘base editing’, que permite corregir letras específicas en el código del ADN. A pesar de que el tratamiento mostró signos de éxito inicial en KJ, como su crecimiento y mejora en su condición, los investigadores aún no pueden determinar el efecto total sin realizar una biopsia. Esto subraya la esperanza y los desafíos de la personalización en medicamentos para enfermedades raras.
Aunque la historia de KJ resalta la promesa de un futuro donde tratamientos personalizados estén más disponibles, también pone de relieve el problema del alto costo asociado a estos tratamientos únicos y la necesidad de soluciones eficientes para hacer accesibles estas terapias a más pacientes. La urgente necesidad de avanzar en esta dirección es fundamental para evitar que muchas enfermedades raras queden sin tratamiento.
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