El primer tratamiento personalizado de edición genética transforma la vida de un bebé enfermo.

Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con un medicamento de edición genética personalizado, destacando una nueva promesa en el campo de la medicina. Este tratamiento, desarrollado en menos de siete meses, representa un avance significativo en el uso de la edición genética para combatir enfermedades genéticas raras. Los médicos lograron diseñar un tratamiento específicamente para corregir una errata en el ADN de KJ, que causa un trastorno metabólico potencialmente mortal.

Utilizando una nueva versión de la tecnología CRISPR, conocida como edición básica, los investigadores se propusieron reemplazar una sola letra de ADN en las células del bebé. A pesar de las complicaciones y el alto costo asociado con el desarrollo de terapias personalizadas, este caso subraya la necesidad de avanzar en la creación de tratamientos específicos para condiciones ultrarraras. Aunque el tratamiento fue administrado en un experimento único, ha insinuado un futuro esperanzador para los niños con enfermedades genéticas similares.

A medida que KJ va creciendo y mostrando signos de mejora, los expertos destacan la importancia de la supervisión continua para evaluar la efectividad del tratamiento. Este caso sugiere una posibilidad futura donde los padres puedan llevar a sus hijos enfermos a clínicas para obtener tratamientos individualizados rápidamente. Sin embargo, mucho está por desarrollar en términos de accesibilidad y viabilidad financiera, lo que a menudo deja de lado a aquellas condiciones raras que requieren atención urgente.