En un avance impresionante, un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha recibido el primer tratamiento de edición genética personalizado para una condición metabólica rara. Este innovador enfoque, que tardó menos de siete meses en desarrollarse, utiliza tecnología de edición genética de última generación conocida como base editing. La intervención tiene como objetivo corregir un error específico en el ADN del niño, lo que podría transformar el futuro de la medicina para pacientes con enfermedades genéticas raras.
El proyecto, que involucró a más de 45 científicos y médicos, ha sido considerado un gran paso hacia la individualización del tratamiento médico. A pesar del éxito inicial, los expertos advierten sobre un desafío significativo: los costos asociados con el desarrollo de tratamientos personalizados para enfermedades ultrararas pueden ser prohibitivos, ya que muchas de estas condiciones son tan poco comunes que las empresas no pueden recuperar esos gastos. Aunque la esperanza persiste, se reconoce la necesidad de encontrar una solución más amplia.
A medida que KJ sigue mostrando signos positivos tras recibir su tratamiento, la comunidad científica se enfrenta a la urgencia de escalar estos tratamientos personalizados para que sean más accesibles. La historia de KJ podría ser el catalizador para un futuro en el que se implementen tratamientos de edición genética para diversas afecciones y no solo para las más comunes. Sin embargo, hasta que se desarrollen procesos estandarizados, muchos pacientes continuarán sin acceso a estas innovaciones que podrían salvar vidas.
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