En un hito médico sin precedentes, se ha administrado el primer tratamiento de edición genética personalizado a un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. Este innovador enfoque tiene como objetivo corregir una mutación genética que causa una condición metabólica mortal. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos y médicos desarrolló una terapia individualizada diseñada específicamente para abordar el problema de KJ, demostrando la capacidad que la tecnología de edición genética tiene para brindar soluciones personalizadas a enfermedades raras.
La intervención se realizó utilizando una nueva versión de la tecnología CRISPR denominada ‘base editing’, que permite reemplazar letras específicas en el ADN. KJ fue diagnosticado con una trastorno metabólico que podría ser fatal sin un trasplante de hígado, motivo por el cual el equipo médico se apresuró a diseñar y obtener la aprobación de la FDA para administrar el tratamiento. Aunque aún no se conocen los resultados definitivos de la terapia, los médicos informan que KJ está creciendo y mostrando signos de mejoría, lo cual es prometedor considerando la gravedad de su condición.
Este caso pone de manifiesto tanto el potencial transformador de la edición genética como los desafíos que enfrenta su aplicación en tratamientos para condiciones raras. Aunque la terapia representa un avance significativo, el alto costo y la viabilidad comercial de soluciones personalizadas para enfermedades raras siguen siendo un obstáculo. Con la esperanza de que esta tecnología avance, los investigadores están trabajando para encontrar formas de hacer que las terapias de edición genética sean más accesibles y escalables, con la ambición de que ningún paciente con enfermedades raras sufra prematuramente debido a errores genéticos.
Leave a Reply