Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado, que promete revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas raras. Este avance marca un hito en la medicina, ya que fue desarrollado en menos de siete meses para corregir una mutación específica en el ADN de KJ, quien padece un trastorno metabólico potencialmente mortal. Este tratamiento se considera una muestra del futuro de la medicina personalizada, según los expertos en edición genética.
La intervención fue posible gracias a una técnica llamada edición base, que permite reemplazar una sola letra en el ADN. A pesar del éxito del tratamiento, se plantea la cuestión de la viabilidad comercial, ya que muchas condiciones genéticas son tan raras que las compañías farmacéuticas no podrían recuperar los costos de desarrollo. KJ recibió tres dosis del tratamiento y, aunque los médicos aún no pueden confirmar su efectividad total sin una biopsia, evidencias iniciales sugieren que el niño está prosperando y podría tener una versión más leve de su enfermedad.
Este caso plantea un futuro en el que se puedan realizar tratamientos personalizados en clínicas tras analizar el ADN de los pacientes. Sin embargo, el camino hacia tratamientos accesibles y escalables sigue siendo un desafío, especialmente para enfermedades ultrarraras. La historia de KJ resalta la necesidad urgente de abordar las disparidades en la disponibilidad de tratamientos genéticos, a medida que la ciencia avanza hacia la posibilidad de curar enfermedades hasta ahora incurables.
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