Un avance revolucionario en la medicina ha permitido que un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. reciba una terapia de edición genética personalizada. Este tratamiento innovador, que se diseñó para corregir un error específico en su ADN, tiene el potencial de cambiar su vida y ofrecer esperanza a otros que sufren enfermedades genéticas raras. La terapia, adaptada especialmente para KJ, se realizó en un tiempo récord de menos de siete meses y marca un hito en el uso de la tecnología de edición genética.
KJ nació con un trastorno metabólico raro que resulta de una mutación en su ADN, lo cual puede llevar a consecuencias fatales sin un trasplante de hígado. A medida que los investigadores se enteraron de su situación, se apresuraron a desarrollar una terapia utilizando la última versión de la tecnología CRISPR, conocida como edición base, que permite corregir letras específicas en el ADN en lugar de eliminarlas. Hasta ahora, este tratamiento ha sido administrado en tres dosis y, aunque los resultados completos aún no se pueden determinar, hay señales de que KJ está mejorando.
Este caso no solo representa un paso significativo hacia el futuro de la medicina personalizada, sino que también subraya los retos que enfrenta la investigación en edición genética. A pesar del potencial que representa este tipo de terapia, muchas enfermedades raras quedan sin atención debido a los altos costos y la dificultad de desarrollar tratamientos personalizados. Los médicos y expertos en genética continúan trabajando para hacer accesibles estos innovadores tratamientos, con la esperanza de que algún día todos los niños enfermos puedan recibir la atención que necesitan.
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