Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido el primer paciente tratado con un medicamento de edición genética personalizado que destaca las posibilidades y los desafíos de este avance medical. Esta innovadora terapia fue diseñada en menos de siete meses para tratar una condición metabólica mortal provocada por un error genético específico en el niño. Esta intervención marca un hito en la medicina, siendo la primera vez que se adapta la edición genética para un solo individuo, lo que podría abrir la puerta a tratamientos personalizados para otras enfermedades raras.
Los investigadores utilizaron una nueva tecnología de edición genética llamada base editing, que permite reemplazar letras específicas en el ADN. A pesar del éxito inicial y de que KJ está mostrando señales de mejora, como un menor impacto de su enfermedad, la práctica de crear tratamientos individuales enfrenta problemas económicos. Muchos trastornos genéticos son tan raros que las compañías farmacéuticas no pueden justificar el alto coste de su desarrollo y aprobación, lo que plantea interrogantes sobre cómo ampliar el acceso a estas terapias en el futuro.
El caso de KJ resalta la potencial brecha entre la capacidad de la edición genética y la disponibilidad de tratamientos para aquellos que los necesitan. La comunidad científica está comenzando a trabajar en la estandarización de procesos que permitan la creación de más tratamientos personalizados. Si bien KJ ha recibido tres dosis de su terapia sin complicaciones y puede haber experimentado cierta mejora, es crucial seguir su progreso para evaluar completamente la efectividad de esta prometedora opción en la lucha contra enfermedades genéticas fatales.
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