Recientemente, un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. se sometió a un tratamiento innovador de edición genética personalizado, convirtiéndose en el primer paciente en recibir una terapia diseñada específicamente para corregir una mutación genética única que causaba una enfermedad metabólica letal. Este avance resalta no solo las posibilidades de la edición genética en el tratamiento de enfermedades raras, sino también los retos que enfrenta esta tecnología para ser accesible a más pacientes en el futuro.
La intervención fue un esfuerzo colaborativo de más de 45 científicos y médicos en un periodo extraordinariamente corto de menos de siete meses. Utilizando una nueva técnica de edición genética llamada ‘base editing’, el equipo logró corregir una letra defectuosa en el ADN de KJ, un avance significativo en comparación con las versiones anteriores de la tecnología CRISPR, que generalmente eliminaban genes en lugar de restaurar su función. Hasta ahora, KJ ha recibido tres dosis del tratamiento y muestra signos de una mejora en su condición, aunque aún es pronto para definitivas conclusiones sobre la efectividad del tratamiento.
A pesar de los avances prometedores, el tratamiento personalizado de KJ también plantea importantes cuestiones sobre el futuro de la edición genética. Los expertos advierten que, aunque la tecnología tiene el potencial de curar miles de enfermedades genéticas, los costos asociados a su desarrollo son prohibitivos para muchas condiciones raras. La esperanza es que, a medida que la ciencia avance, las terapias personalizadas puedan volverse más asequibles y accesibles, permitiendo que más niños como KJ tengan la oportunidad de una vida saludable.
Leave a Reply