En un avance revolucionario en la medicina, un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. se convirtió en el primer paciente tratado con un medicamento de edición genética personalizado. Este tratamiento fue desarrollado en menos de siete meses para abordar un rara condición metabólica causada por un error específico en su ADN. Los médicos utilizaron una nueva técnica de edición genética, conocida como base editing, que permite realizar cambios precisos en el ADN en lugar de eliminar genes.
El esfuerzo médico involucró a más de 45 científicos y médicos, quienes trabajaron en una carrera contrarreloj para diseñar y aprobar el tratamiento. Aunque el costo exacto del procedimiento es incierto, se cree que a futuro las terapias de edición genética personalizadas podrían alcanzar precios similares a un trasplante de hígado. El caso de KJ resalta no solo la promesa de la edición genética, sino también los desafíos de abordar enfermedades genéticas extremadamente raras que aún carecen de tratamientos eficaces.
A pesar de que los investigadores no pueden determinar con precisión el éxito del tratamiento sin realizar una biopsia, reportan que KJ ha mostrado signos de mejora significativa. Este hito sugiere un futuro en el que los tratamientos médicos podrían ser adaptados a las necesidades individuales de cada paciente. Sin embargo, la realización efectiva de tratamientos personalizados dependerá de encontrar formas sostenibles de desarrollar y aprobar estos medicamentos, especialmente para condiciones raras que no pueden ser rentables para las empresas farmacéuticas.
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