Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer fármaco de edición genética personalizado, una hazaña médica que subraya las posibilidades emocionantes de este nuevo tipo de tratamiento. Los doctores desarrollaron esta terapia en menos de siete meses para tratar una condición metabólica letal causada por un error genético poco común. Esta acción pionera marca un avance notable en la personalización de tratamientos para enfermedades raras.
Los investigadores utilizaron una versión nueva de la tecnología CRISPR, conocida como edición base, que permite reemplazar una sola letra de ADN en una ubicación específica, en lugar de eliminar genes como en versiones anteriores. Tras recibir el tratamiento, que consistió en tres dosis, KJ ha mostrado signos de mejora, lo cual sugiere que la terapia podría ser parcialmente exitosa, aunque los médicos continúan monitoreando su progreso con atención.
A pesar de los exitosos resultados iniciales, este caso resalta un desafío significativo: la creación de tratamientos únicos es costosa y puede no ser económicamente viable para condiciones extremadamente raras. Este progreso en la medicina personalizada plantea un futuro donde las terapias adaptadas a la secuenciación del ADN de pacientes puedan ser más comunes, extendiéndose potencialmente a otras enfermedades complejas. Los expertos están çağando a una colaboración para hacer que estos tratamientos sean accesibles para todos los que los necesiten.
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