Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con un revolucionario medicamento de edición genética personalizado, marcando el primer uso de este tipo de tratamiento adaptado a un individuo específico. La intervención, que se realizó en menos de siete meses, tiene como objetivo combatir una peligrosa condición metabólica causada por un error en su ADN. Este avance destaca la promesa y los desafíos de utilizar la edición genética para tratar enfermedades raras que afectan a solo unos pocos pacientes.
La técnica utilizada es un nuevo enfoque de CRISPR llamado edición base, que permite corregir una sola letra en el ADN. Aunque se ha mostrado eficacia en este caso, la realidad es que estos tratamientos personalizados son extremadamente costosos y poco viables para condiciones que son raras. A pesar de esto, los investigadores son optimistas sobre el futuro de la medicina, esperando que la edición de genes haga innecesarios los trasplantes de órganos para enfermedades metabólicas en el futuro.
El caso de KJ sugiere un futuro en el que los padres lleven a sus hijos enfermos a clínicas para recibir tratamientos de ADN personalizados rápidamente. Sin embargo, este avance también pone de manifiesto la brecha entre la capacidad de la edición genética y su disponibilidad para quienes realmente la necesitan. Con el éxito inicial observado en KJ, el llamado para encontrar una forma de escalar estos tratamientos se vuelve aún más urgente, marcando un directo enfoque hacia un futuro potencialmente más saludable para los niños afectados por enfermedades raras.
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