Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con un innovador fármaco de edición genética personalizado, lo que marca un hito en la medicina. Este tratamiento único fue diseñado para corregir un error genético que causa una condición metabólica mortal. En menos de siete meses, un equipo de más de 45 científicos y médicos creó la terapia, demostrando la capacidad de personalización que ofrece la nueva tecnología de edición genética.
El tratamiento implica la utilización de una versión avanzada de la técnica CRISPR, específicamente un método llamado edición base, que permite reemplazar letras específicas del ADN. Aunque no se puede determinar con precisión la eficacia del tratamiento sin una biopsia, los médicos creen que KJ está mostrando signos de mejora. Esta experiencia resalta la urgencia de encontrar formas viables para proporcionar tratamientos personalizados a enfermedades raras, que actualmente son poco rentables para las empresas farmacéuticas.
A medida que avanza la investigación en edición genética, surge una visión futura donde los padres lograrán tratamientos individualizados en clínicas, basados en la secuenciación del ADN de sus hijos. Aunque el camino hacia la aplicación generalizada de estos tratamientos todavía está en desarrollo, la historia de KJ subraya el potencial de la edición genética para transformar la vida de los afectados por condiciones extremadamente raras, y la necesidad de abordar las barreras económicas que enfrentan estos tratamientos innovadores.
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