Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha sido tratado con un revolucionario fármaco de edición genética personalizado, marcando un hito en la medicina. Este tratamiento, que implica la corrección de una errata genética, fue desarrollado en menos de siete meses y representa la primera vez que se aplica una edición genética específica a un único individuo. KJ padece un trastorno metabólico raro debido a una alteración en su ADN que, si no se corrige, puede ser fatal.
El equipo de investigadores que diseñó el fármaco utilizó una nueva variante de la tecnología CRISPR denominada edición de bases. Esta técnica permitió a los científicos reemplazar una sola letra de ADN en la secuencia genética de KJ. Aunque el tratamiento fue un experimento único, el éxito inicial al menos parcial se ha observado, ya que el bebé muestra signos de mejoría al crecer y prosperar. Sin embargo, el costo de este tipo de tratamientos personalizados plantea desafíos significativos para su viabilidad futura.
A pesar de los avances en la edición genética, el acceso a estos tratamientos seguirá siendo un desafío, particularmente para enfermedades raras. Las empresas de biotecnología suelen enfocarse en condiciones más comunes para recuperar sus inversiones. La experiencia con KJ abre la puerta a la posibilidad de tratamientos personalizados para enfermedades raras, sugiriendo un futuro donde los niños enfermos puedan recibir terapias diseñadas específicamente para ellos. Esta situación resalta la necesidad urgente de abordar las barreras financieras y logísticas para que la edición genética beneficie a todos los que la necesiten.
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