Un bebé llamado Kyle “KJ” Muldoon Jr. ha recibido un tratamiento revolucionario de edición genética personalizado para combatir una rara condición metabólica. Este innovador tratamiento, diseñado en menos de siete meses, marca un hito en la medicina, siendo la primera vez que se utiliza la edición de genes específicamente para un solo individuo. Los doctores identificaron una error genético que causaba una peligrosa acumulación de amoníaco en su organismo y decidieron actuar rápidamente.
El equipo que trabajó en este tratamiento innovador utilizó una nueva versión de la tecnología CRISPR denominada ‘base editing’, permitiendo la corrección precisa de un solo nucleótido en el ADN de KJ. A pesar de los pasos exitosos, la realidad es que este tipo de tratamientos personalizados son muy costosos y su aplicación a gran escala representa un desafío considerable para la industria biotecnológica, que aún se centra en enfermedades genéticas más comunes.
La historia de KJ promete un futuro esperanzador donde las terapias personalizadas se convertirán en la norma, permitiendo que niños con condiciones raras reciban tratamientos específicos basados en su ADN. Aunque la recuperación de KJ es aún temprana y se requerirá un seguimiento estrecho, su caso resalta la importancia de avanzar en la disponibilidad de tratamientos innovadores para condiciones raras, enfrentando el reto de hacerlos accesibles y asequibles para quienes más lo necesitan.
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