Un bebé llamado Kyle ‘KJ’ Muldoon Jr. ha sido tratado con el primer medicamento de edición genética personalizado, lo que marca un hito en la medicina. Este tratamiento se creó en menos de siete meses para atacar una rara condición metabólica causada por una errata en un gen. Este avance destaca no solo la promesa de la edición genética, sino también los desafíos de tratar enfermedades genéticas extremadamente raras.
Los investigadores utilizaron una nueva versión de la tecnología CRISPR, conocida como base editing, para corregir una sola letra en el ADN de KJ. Desde su nacimiento, el bebé mostró síntomas de una grave enfermedad que, sin tratamiento, podría ser fatal. A pesar de que el tratamiento fue diseñado específicamente para él y puede no repetirse en el futuro, los médicos están optimistas sobre algunos beneficios iniciales que ha mostrado KJ, quien ha estado creciendo y prosperando.
Este caso sugiere un futuro donde el tratamiento personalizado se convierta en la norma, aunque aún existen obstáculos para escalarlo. La industria de biotecnología se enfrenta al dilema de costos y eficiencias, ya que muchas condiciones genéticas son demasiado raras para recuperar inversiones en investigación. No obstante, el éxito parcial con KJ resalta la urgencia de encontrar soluciones para que este tipo de tratamientos sean accesibles para más pacientes en el futuro.
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